Introdução

as terapias moduladoras de alta eficácia para a proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística têm promovido melhorias expressivas nos desfechos clínicos da fibrose cística. Entretanto, evidências em populações pediátricas, especialmente em países de renda média, ainda são escassas.

Objetivo

avaliar os desfechos clínicos e nutricionais de curto prazo em crianças e adolescentes com FC após seis meses de terapia tripla com elexacaftor, tezacaftor e ivacaftor.

Métodos

estudo longitudinal, a partir de uma coorte de pacientes de 8 a 17 anos acompanhados no único centro de referência pediátrico para fibrose cística do Espírito Santo, Brasil. Dados clínicos, antropométricos e laboratoriais pareados foram extraídos dos prontuários antes e após seis meses, de todos os indivíduos em uso desta terapia tripla em 2022 e 2023 (n=9). As comparações foram realizadas pelos testes t pareado ou Wilcoxon (p < 0,05).

Resultados

após seis meses de tratamento, observou-se redução significativa na concentração de cloro no suor (de 114,6 [99,0–120,5] para 43,9 [29,4–80,2] mmol/L; p = 0,046) e aumento do índice de massa corporal (de 16,0 ± 1,6 para 17,4 ± 2,4 kg/m2; p = 0,043). O ganho de peso variou de 0,6 kg a 16 kg. Foram consistentemente registradas melhorias no apetite e nos sintomas respiratórios e gastrointestinais, conforme os prontuários médicos.

Conclusão

a terapia tripla com elexacaftor, tezacaftor, and ivacaftor promoveu melhorias clínicas e nutricionais precoces em pacientes pediátricos com fibrose cística em condições reais de atendimento no sistema público de saúde brasileiro. Esses resultados preliminares evidenciam os benefícios de curto prazo da modulação da função da proteína reguladora de condutância transmembrana da fibrose cística, embora estudos com amostras maiores e seguimento prolongado sejam necessários para confirmar tais efeitos e orientar o manejo clínico da fibrose cística pediátrica no Brasil.